Trabalho que relata um ensaio clínico envolvendo um ou mais tratamentos experimentais, pelo menos um tratamento controle, resultados determinados para avaliar a intervenção estudada, e um método não tendencioso para designar pacientes aos tratamentos experimentais. O tratamento pode ser com drogas, dispositivos, ou procedimentos estudados para eficácia diagnóstica, terapêutica, ou profilática. Os métodos de controle incluem placebos, medicamento ativo, não tratamento, formas de dosagem e regimes, comparações de históricos clínicos, etc. Quando a distribuição aleatória for com técnicas matemáticas, como o uso de uma tábua de números aleatórios, é utilizada para designar pacientes para tratamentos experimentais ou de controle, o ensaio se caracteriza como sendo um ENSAIO CLÍNICO CONTROLADO ALEATÓRIO.

Embora geralmente seja realizado em grupos de pacientes, um ensaio clínico controlado pode envolver apenas um único sujeito em um campo como oftalmologia, onde um olho pode servir como controle para o olho que recebe o tratamento em teste.

ENSAIO CLÍNICO CONTROLADO [Tipo de Publicação] deve ser indexado para documentos que relatam os resultados de um estudo controlado específico ou que fornecem análises adicionais (secundárias, seguimentos) de um estudo controlado específico quando a análise está relacionada à intervenção do estudo.

Os documentos sobre estudos em humanos que envolvem grupos controle mas não são ensaios (intervenções), não são indexados como ENSAIO CLÍNICO CONTROLADO [Tipo de Publicação]  Os mais comuns são ESTUDOS DE CASOS E CONTROLES, que envolvem um grupo com uma doença e um grupo controle sem a doença; a relação de um atributo com a doença é examinada comparando os dois grupos.